上海2016年9月2日電 /美通社/ -- 美國時間8月31日，諾華宣布解散其細胞與基因治療研究部門，并入腫瘤業(yè)務部門?！斑@一機構(gòu)變動將不會影響CTL019對難治/復發(fā)性兒童急性白血病的臨床應用在2017年前期通過FDA批準?！笔紫瘓?zhí)行官 Joe Jimenez做了如上表示，并且強調(diào)CAR-T細胞療法作為公司抗腫瘤戰(zhàn)略的一個重要組成部分，該行動不會影響到公司對此領(lǐng)域的支持。

諾華認為，此次調(diào)整只是一個內(nèi)部組織設計的自然演變的過程?！氨M管之前細胞與基因治療部門作為一個獨立的單元在我們之前的制藥部門結(jié)構(gòu)下運轉(zhuǎn)正常，但是此次調(diào)整會是一個新的綜合發(fā)展模式，我們的CAR-T腫瘤免疫療法將作為研究的重點，會更有效地推進工作”在一份聲明中，諾華如此表態(tài)。

盡管諾華反復強調(diào)CAR-T療法不受影響，但是業(yè)內(nèi)的多數(shù)評論認為諾華CAR-T研究部門的重整，反映了全球CAR-T領(lǐng)域遇到了挫折。斯丹賽（ICT）認為：諾華公司作為一個全球跨國藥企巨頭，在新技術(shù)創(chuàng)新中往往要面對船大調(diào)頭慢，創(chuàng)新乏力的局面，經(jīng)常會起一大早，趕一晚集。盡早從創(chuàng)新領(lǐng)域戰(zhàn)略收縮，是一個非常明智的節(jié)約成本的行動，并不代表整個CAR-T技術(shù)領(lǐng)域的研發(fā)和應用受到挫折。相反，巨型跨國企業(yè)的戰(zhàn)略調(diào)整，給創(chuàng)新型的中小企業(yè)，特別是給中國的CAR-T治療領(lǐng)域提供了難得的戰(zhàn)略機遇。

巨型跨國藥企參與創(chuàng)新技術(shù)領(lǐng)域研發(fā)競爭，船大調(diào)頭慢，往往是起一大早，趕一晚集

諾華的決定雖然很多人聽起來很意外，但是如果細觀創(chuàng)新藥物發(fā)展的歷史，就可以看出巨型跨國企業(yè)在創(chuàng)新領(lǐng)域過早的布局很多都難以取得期望的效果。

例如，在上世紀70年代開始的蛋白藥的產(chǎn)業(yè)革命中，一批像 Genentech 和 Amgen 一樣擁有強大創(chuàng)新能力的小公司脫穎而出。與此同時，包括羅氏在內(nèi)的制藥巨頭同期也在蛋白藥的研發(fā)領(lǐng)域投入巨資。但在創(chuàng)新的曲折河道上，顯然跨國藥企的巨輪終究比不過創(chuàng)新企業(yè)快速靈活的沖鋒艇。在這場產(chǎn)業(yè)革命的競逐中，當年一個科學家和一個投資人用10萬美元風險投資組建的小公司Genentech不斷發(fā)展壯大終成氣候，直到2009年被羅氏以前后共計約1000億美元的代價收購。這些歷史反映了跨國制藥巨頭在創(chuàng)新領(lǐng)域缺乏創(chuàng)新基因、創(chuàng)新機制和創(chuàng)新活力的一個不可避免的規(guī)律。

究其原因，創(chuàng)新領(lǐng)域新技術(shù)層出不窮，情勢瞬息萬變，巨型的跨國藥企決策系統(tǒng)緩慢，一個項目從基層提出到批準往往需要幾個月甚至幾年。大型企業(yè)注重風險控制，而創(chuàng)新就意味著冒險，不符合大型公司的企業(yè)文化；而小公司對于創(chuàng)新非常重視，快速決策，機制靈活，敢于冒險，甚至上午決定的方案下午就可以執(zhí)行起來，因此在創(chuàng)新競爭中總是可以占領(lǐng)先機。所以巨型藥企在創(chuàng)新領(lǐng)域布局過早，往往是起一大早，趕一晚集。

有評論說諾華調(diào)整細胞與基因治療部門的原因是實體瘤試驗未能取得進展。斯丹賽分析認為：盡管諾華未在實體瘤領(lǐng)域取得進展是個事實，但是全球都未取得進展，而且業(yè)內(nèi)都預期近年會取得突破。因此這并不是諾華做出調(diào)整的根本原因，根本原因仍然是諾華判斷在創(chuàng)新領(lǐng)域很難保持領(lǐng)先的優(yōu)勢。

在醫(yī)藥行業(yè)，像諾華這樣的巨型公司面對創(chuàng)新技術(shù)比較理想的策略有兩種：一是像 Celgene 一樣戰(zhàn)略投資Juno，占有少量股權(quán)，保持進退自如的靈活性；二是保持觀望，等技術(shù)更新?lián)Q代成熟，小企業(yè)發(fā)展到一定規(guī)模，采取收購的方式獲得。而自建研發(fā)部門，靠內(nèi)部研發(fā)部門參與創(chuàng)新領(lǐng)域的競爭，從一開始可能就是個錯誤的戰(zhàn)略。諾華能夠及時調(diào)整收縮，已經(jīng)是個明智的選擇了。

從這個形勢來看，在未來相當長一段時間內(nèi)，全球CAR-T細胞治療領(lǐng)域主要會是像 Juno、Kite 和斯丹賽（ICT）等創(chuàng)新能力強的新興公司的舞臺。

歷史給中國CAR-T技術(shù)彎道超車提供了稍縱即逝的機遇

目前，在全球 CAR-T 研發(fā)格局中，四個CAR-T領(lǐng)軍企業(yè)分別是諾華、Juno、kite和斯丹賽（ICT）?；仡?月初的 Juno 公司 CAR-T 臨床試驗造成3例病人腦水腫死亡事件，雖然 FDA 很快恢復了 Juno 的臨床試驗，但是受這一事件的影響，看來 Juno 需要進行更多的臨床試驗來證明JCAR015的安全性。JCAR015中的CD28共刺激結(jié)構(gòu)域是造成病人腦水腫的主要原因，但是以基于4-1BB為共刺激結(jié)構(gòu)域的諾華和斯丹賽的CAR-T臨床研究，并未受到影響。

再加上諾華解散細胞和基因治療部門的發(fā)生，使得CAR-T領(lǐng)域兩個領(lǐng)先的企業(yè)分別面對戰(zhàn)略和執(zhí)行的問題，放緩了速度，為中國的CAR-T公司彎道超車提供了絕佳的機遇，這個歷史機遇也是稍縱即逝的。中國為了抓住這個歷史機遇，除了研究機構(gòu)和企業(yè)要努力創(chuàng)新，監(jiān)管部門也要學習國外的成熟經(jīng)驗，抓住機遇，勇于擔當，有所作為。

目前，中國的CAR-T研究非?；钴S，主體是創(chuàng)新公司。那么什么樣的創(chuàng)新公司容易在全球競爭中脫穎而出？回顧歷史，Genentech 是科學家和硅谷最著名的風投公司 KPCB 的投資人共同設立的創(chuàng)新公司?？茖W家判斷技術(shù)革命的趨勢，解決技術(shù)和研發(fā)的問題；投資人解決管理運營和資金的問題?？磥磉@種互補的結(jié)合能夠比較容易的取得成功。

斯丹賽（ICT）也是由科學家團隊創(chuàng)建，由著名風投公司 KPCB 合伙人擔任 CEO 的公司?？茖W家團隊在干細胞技術(shù)、CAR-T技術(shù)、基因治療技術(shù)和基因編輯技術(shù)等領(lǐng)域有長期的技術(shù)積累，而 CEO 在運營管理和資金運作方面也有豐富的經(jīng)驗。根據(jù)歷史的經(jīng)驗，相信斯丹賽在前景廣闊的尖端醫(yī)藥技術(shù)領(lǐng)域會大有作為。